レジストリは患者一人あたりの費用が臨床試験より安く、決定的な答えに至るまでは遅くなります。予算を決めるのは患者数ではありません。国の数、収集すると決めた変数の数、そして各患者をどれだけの期間フォローする必要があるか。この三つを正しく設定すれば、あとは算術です。
貴社のエビデンスを構築するのは、かつてテーブルの反対側に座っていた人間です。
Charline PetitdemangeProject Delivery Lead, France and United Kingdom試験の立ち上げと終了
Sebastien Meier Piantanida最高データ責任者データマネジメントとEDC
レジストリは患者一人あたりの費用が臨床試験より安く、決定的な答えに至るまでは遅くなります。予算を決めるのは患者数ではありません。国の数、収集すると決めた変数の数、そして各患者をどれだけの期間フォローする必要があるか。この三つを正しく設定すれば、あとは算術です。
主要なメーカーが、レジストリに基づくPMCFとリアルワールドエビデンスでEclevarを頼りにしています。 すべての導入事例を読む.
レジストリの予算は、一つの数字を求める社内の財務部門と、最後までエビデンスが残っているかを知りたい規制の審査担当者の両方に読まれます。この二つの反射は逆方向に引っ張り合い、壊れる予算とは、最初の読み手だけのために書かれた予算です。
当社はノーティファイドボディが受け入れる最小限かつ擁護可能なエビデンスにすべてのプログラムを合わせ、そのうえで各設計判断が何を上乗せするかをお示しします。これは患者あたりの費用を提示するのとは別の作業であり、両方の読み方に耐えるのはこちらです。
介入試験では、費用は来院に従います。プロトコル来院のたびに施設への支払い、モニタリング費用、データマネジメント費用が発生するため、予算は来院スケジュールに比例します。 EU MDRのもとでのレジストリ にはプロトコル来院がありません。診療はもともと行われたはずの形で行われ、データはその周りで記録されます。
これにより試験で最大の費用要因が消え、代わりに三つが入ります。複数の国にまたがって仕組みを立ち上げること、施設に何年もデータを入力し続けてもらうこと、そしてもともと研究のために集められたわけではないデータをクレンジングすることです。実務上の帰結は、前半に重く尾の長い予算です。レジストリを試験と同じ感覚で予算化するスポンサーは、たいてい立ち上げと最後の二年を過小に見積もります。データセットが使えるかどうかを決めるのは、まさにその部分です。
このページはレジストリの費用を扱います。欧州における介入試験の費用は別の問いであり、次のページで扱っています: 欧州における臨床試験の費用 および 貴社の試験が実際にいくらかかるか.
だからこそ、設計を伴わずに提示される患者あたりの費用は、ほとんど意味を持ちません。
プロトコルとデータモデル、症例報告書の構築、 電子データ収集 の設定とバリデーション、統計解析計画、そして各国が求める文書一式。支払いは一度きりで、レジストリの資金が最も不足しがちなのがここです。
各国における倫理委員会への提出、データ保護の届出、そして機関ごとの手続き。費用は患者数ではなく国の数に比例します。
施設ごとの契約交渉、トレーニング、システムアクセス。施設を一つ追加することは、最終的に何人の患者を組み入れるかに関わらず固定費です。だからこそ、長い施設リストは役に立つ前に高くつきます。
補償すべきプロトコル来院がないため、試験と比べると通常は控えめです。ただし何年も支払われ続けるため、積み上がります。
データマネジメント、クエリの解消、品質チェック、施設との連絡、プロジェクト管理。全期間にわたって続く経常費用です。最初に削られ、最も痛むのがこの項目であり、詳しくは次のページに示しています: レジストリのデータ品質とモニタリング.
こうしたプログラムの見積りを重ねてきた経験からの整理です。上位三つが、それより下のすべてを合わせたよりも大きく効きます。
患者を数年にわたって追跡するレジストリは、同じ患者数を一度だけ追跡するレジストリの数倍の費用になります。期間は経常費用に足されるのではなく、掛け算されます。
国が一つ増えるごとに、規制ルート、言語、契約ひな型、そして現地ルール一式が加わります。二か国と六か国は同じプロジェクトではありません。
項目が一つ増えるということは、全患者について、全期間にわたって、誰かが入力し、照会し、クレンジングしなければならない項目が一つ増えるということです。データモデルは設計中に膨らみ、誰も何も削りません。
既存のレジストリや既存の記録を再利用すれば収集費用は消えますが、代わりにアクセス交渉とデータ品質の作業が入ります。
画像評価の時点を一つ追加する、あるいは定められたスケジュールで質問票を実施する。それだけで規則(EU) 2017/745 第74条のもとでの適用制度が変わり、費用も変わります。
稼働時に施設あたりの固定費が発生し、その後は連絡の経常費用がかかります。施設を増やせば自動的に速くなるわけではなく、費用は必ず増えます。選定の手法は次のページにあります: レジストリのフィージビリティと施設選定.
スケジュールに沿って検証済みの評価尺度を用いると、ライセンス、翻訳、収集、督促が加わります。独立した判定委員会やコアラボは実在する費用項目であり、ノーティファイドボディに求められるまでスポンサーが忘れがちな項目でもあります。
レジストリのモニタリングは通常、試験よりはるかに軽くなりますが、その水準は暗黙のままにせず、決めて正当化する必要があります。レジストリを別のデータソースと連結すればフォローアップを安価に延ばせますが、法務、技術、データ管理者に関する費用が前倒しで発生します。その一部は 分散型の手法.
こうしたプログラムを運営した経験のある人に、どの項目が見積りを超えたかを尋ねれば、返ってくる答えはほぼ同じです。
当初の予算より一貫して高くつきます。複数施設にわたると、この項目だけで一万ユーロ前後の差が出れば、総予算に対して体感できる規模になります。シナリオで最初に負荷をかけて確かめる項目です。
日常的に過小評価されます。当初予算に単純に織り込まれていなかった費用について、試験の途中でスポンサーに追加をお願いせざるをえなかったこともあります。旅費、試験延長に伴う費用、そして試験が動き出してから初めて表に出る同種の項目です。
結局のところ、補償を切り詰めた結果として試験が半年延びるより、施設にやや多く支払って関与を保ってもらうほうが安くつくことがよくあります。半年の延長は、節約しようとした補償の差額よりはるかに高くつきます。
エビデンスの問い、エンドポイント、データモデル、症例報告書、EDCの構築とバリデーション、統計解析計画。エンドポイントが固まるまで下流の何一つ始められません。だからこそ、ここでの迷いはあとで高くつきます。
各国のルートを、国をまたいで並行して進めます。スポンサーが最も制御できないフェーズであり、計画上で最も省略されがちなフェーズでもあります。
機関が認めるところでは前のフェーズと並行し、認めないところでは順次進めます。契約は科学というより事務であり、単独の項目としては最長になることが少なくありません。
プロトコルが受け入れられるかどうかではなく、施設における実際の手技件数に縛られます。強く押しても加速せず、施設を増やすか期間を延ばすことでしか変わりません。
長い尾の部分です。レジストリが本来の目的を果たすのはここであり、資金面の関心が離れていきがちなのもここです。
エンドポイントは一度固め、二度と開かない。データモデルが仕上がる前に契約のルートを始める。それ以外はすべて二次的なことです。
施設の稼働は立ち上げ時における最大の遅延要因であり、その打撃の大きさを決めるのは一つのことです。初日から正しい連絡先を押さえているかどうか。
治験責任医師は常に多忙で、その自然な人脈は他の医師です。そうした会話は重要で、施設の本当の関心が試されるのもそこですが、事務的な立ち上げを前に進めはしません。
実際に速度を決めるのは、試験コーディネーターにどれだけ早く到達できるかです。事務はすべてその人を通り、その人を探すのに費やす一週間は、クリティカルパスに足される一週間です。
正しい連絡先を得たあとでも、書類はたいてい院内の委員会を通ります。その会議を設定してもらうだけで数週間待つことは珍しくありません。続いて契約交渉があり、それから施設立ち上げ訪問について全員の都合がつく日を探すことになります。立ち上げは、キックオフ会議で想定した期間より長くかかるのがほぼ常です。
事務と調整の担当者に、手続き上可能な限り早く到達すること。つまり、稼働の段階ではなくフィージビリティの段階で連絡先を尋ねるということです。そして、施設立ち上げ訪問を機関が許す限り早く日程確定すること。稼働までの残りの手順は次のページにあります: 臨床試験および臨床調査の立ち上げ.
アクセス、データ準備、解析に対して費用を払います。施設の稼働にも、何年分ものデータ入力にも払いません。データモデルの主導権は手放し、そのレジストリがすでに持つ完全性をそのまま引き継ぎます。安く、速く、そして既存の変数が許す問いにしか答えられません。多くの場合、最も短い経路です: リアルワールドエビデンス.
すべての費用を払う代わりに、エンドポイントが必要とする変数を過不足なく手に入れられ、機器のトレーサビリティも設計に組み込めます。高く、開始まで時間がかかり、そして必要な変数がどこにも記録されてこなかった場合の唯一の道です。
中間の道です。既存レジストリが集団とベンチマークを提供し、定義された追加モジュールが、それが持たないものを提供します。モジュールを設計する際は第74条の境界線に注意してください。安価なモジュールが、気づかぬうちに臨床試験になるのはそこです。このルートの条件は次のページにあります: PMCFレジストリCRO.
これを決めるのは、貴社のエンドポイントが誰か他者のデータセットに存在するかどうかです。存在するなら、費用の議論はすでに決着しています。存在しないなら、他の項目でいくら節約しても、エンドポイントに到達できないレジストリの埋め合わせにはなりません。
延長するつもりで初年度だけを組むのではありません。年度ごとに再度資金手当てされるレジストリは、その切れ目で施設を失い、失った施設はめったに戻りません。
立ち上げ、国あたり、施設あたり、患者あたり、年あたり。こうしておけば、誰かが国を一つ足す前に、足したときの影響が見えます。
変数の数は、科学的判断の装いをまとった予算判断であり、そう扱われることはほとんどありません。
規制と契約です。スポンサーの影響力が最も小さく、日程が最初にずれるフェーズです。
その一段落が、この世で最も高くつく会話を防ぎます。解析が終わったあとに交わされる、あの会話です。
固定費と変動費の項目を分け、各設計判断の影響を、その判断を下す前に見えるようにします。
汎用のガントチャートではなく、ご検討中の各国における実際の規制・契約ルートに基づいて組み立てます。
既存レジストリ、自社保有、連結型の設計を、同じエビデンスの問いに対して並べて積算します。
選ばれた予算で何を結論でき、何を結論できないか。当社としては、その議論は最初にしておきたいと考えます。
当社チームおよびパートナー(BSI、TÜV SÜD、RegenLab)が制作したホワイトペーパー、顧客の声、出版物。
正直に言える単一の答えはなく、設計を伴わずに示される数字は営業上の数字です。総額を左右するのは、フォローアップ期間、国の数、変数の数、そしてデータがすでに存在するかどうかです。患者数が同じ二つのレジストリでも、この四つの軸だけで一桁違うことがあります。当社が短時間でお出しできるのは、貴社固有の問いに対する積算シナリオです。
患者あたりではほぼ常にそうです。資金を要するプロトコル来院がないからです。答えあたりでは、必ずしもそうとは限りません。レジストリがエンドポイントに到達できなければ、安いほうの選択肢は何も生み出していません。両者は患者あたりの費用ではなく、使える答えあたりの費用で比べてください。
期間です。経常費用に足されるのではなく掛け算されるからです。二番目は国の数で、それ自体は患者を増やさないまま規制と契約の作業を倍増させます。日々の実務では、見積りを超えることが最も多い二項目は、施設への補償と実費精算の費用です。
はい、多くの場合それは理にかなっています。ただし一つ条件があります。データモデルとエンドポイントの定義を、最初から最終的な狙いに合わせて設計しておくことです。レジストリの拡張は日常的な作業です。すでに動いているレジストリに変数を後付けするのは高くつき、互換性のない二つの期間のデータが残ります。
最終解析に加えて中間解析も計画してください。最後にしか報告しないレジストリは何年も使えるものを出さず、社内で擁護しにくく、その間に更新が必要な臨床評価に供給することも難しくなります。
収集の費用は消え、代わりにアクセス交渉、データ準備、解析が入ります。実際に安くはなります。無料ではなく、アクセスまでの期間こそ最も過小評価されがちな部分です。 レジストリチームに相談する にご相談ください。貴社の問いにどのルートが合うかをお話しします。
正直に言える単一の答えはなく、設計を伴わずに示される数字は営業上の数字です。総額を左右するのは、フォローアップ期間、国の数、変数の数、そしてデータがすでに存在するかどうかです。患者数が同じ二つのレジストリでも、この四つの軸だけで一桁違うことがあります。当社が短時間でお出しできるのは、貴社固有の問いに対する積算シナリオです。
患者あたりではほぼ常にそうです。資金を要するプロトコル来院がないからです。答えあたりでは、必ずしもそうとは限りません。レジストリがエンドポイントに到達できなければ、安いほうの選択肢は何も生み出していません。両者は患者あたりの費用ではなく、使える答えあたりの費用で比べてください。
期間です。経常費用に足されるのではなく掛け算されるからです。二番目は国の数で、それ自体は患者を増やさないまま規制と契約の作業を倍増させます。日々の実務では、見積りを超えることが最も多い二項目は、施設への補償と実費精算の費用です。
はい、多くの場合それは理にかなっています。ただし一つ条件があります。データモデルとエンドポイントの定義を、最初から最終的な狙いに合わせて設計しておくことです。レジストリの拡張は日常的な作業です。すでに動いているレジストリに変数を後付けするのは高くつき、互換性のない二つの期間のデータが残ります。
最終解析に加えて中間解析も計画してください。最後にしか報告しないレジストリは何年も使えるものを出さず、社内で擁護しにくく、その間に更新が必要な臨床評価に供給することも難しくなります。
収集の費用は消え、代わりにアクセス交渉、データ準備、解析が入ります。実際に安くはなります。無料ではなく、アクセスまでの期間こそ最も過小評価されがちな部分です。 レジストリチームに相談する にご相談ください。貴社の問いにどのルートが合うかをお話しします。
当社チームがノーティファイドボディのパートナーとともに制作したホワイトペーパーと出版物。
ノーティファイドボディBSIとの共著。EU MDR 2017/745が求める臨床エビデンスを実務的に読み解きます。貴社のファイルが支えなければならないのは、まさにこのエビデンスです。
機器、主張したい内容、期限をお送りください。24時間以内に書面で回答します。
ご提供いただいた文書は機密として扱います。技術情報や臨床情報をお預かりする前に、秘密保持契約を締結することも可能です。
Dr Mark Da Costa